米国？中国？韓国？日本？…遺伝子治療薬市場どの国が耐えるのか

難治性で稀な疾患約7000種類の中で、80%は人の染色体に存在する特定遺伝子が欠如しているか間違って入ってしまっているなどの遺伝子と関係している。全世界的に希有な遺伝疾患患者数は3~4億人にのぼることが集計された。これらを治療する代表的な薬物が遺伝子治療薬だ。

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全世界の生命科学技術強国らが新たに開く遺伝子治療薬市場が注目されている。この市場は2018年から年平均41.2%ずつ絶え間なく成長し2025年には13兆5000億ウォン規模にまで拡大していく展望だ。米国、韓国、日本、中国等の高度遺伝子技術を保有する国々の国内企業らが遺伝子治療薬開発に熱をあげる理由だ。

デイビット・リウ米国ハーバード大学研究チームが、最先端遺伝子ハサミ技術を誕生させた後、これと関連した最先端遺伝子矯正技術の発展を先導している。このような背景のために遺伝子と関連した生命科学分野最強技術保有国は当然米国だ。

だが韓国と日本、中国が関連技術格差を急速に縮めている。国家科学技術諮問会が2021年3月に発表した「2020年度技術水準評価結果」の報告書によると、生命科学分野で米国との技術格差が韓国は3.1年、中国は3年、日本は2.4年と大差は出ていない状況だ。

現在市販中の5種類の遺伝子治療薬のうち、3種類は米国製薬会社が作った。Amgen社の免疫ウィルス抗癌剤「Imlygic」とNovartis社の血液癌治療薬「Kymriah」、Gilead社が開発したCAR-T治療薬「Yescarta」だ。残りの2種類の製品は中国製薬会社Sibiono Gentech社が作った「Gendicine」とSunway Biotech社の「Oncorin」だ。全て頭頸部癌治療に使用する。「Gendicine」と「Oncorin」は臨床段階で否定的な結果を受けていたが中国国内でのみ承認を受けたため市場拡大には限界点を抱えている。

遺伝子分野のある研究者は「CAR-T治療薬として『Kymriah』が当初は出てきたが、製造関連問題で後発走者である『Yescarta』が市場を先導している状況だ。様々な後発走者が作った薬物も効果や安全性が認められれば勝算がある」と話す。彼は続けて「とても珍しい遺伝疾患は患者が少なくそれだけ収益も小さいため、政府と協力せねば企業自らが率先して出てこないだろう。結局のところ、幅広い患者がいる珍しい癌に関連する遺伝子治療薬の開発が積極的に行われている」と説明した。

生命科学分野技術の強国らはどれだけ多くの遺伝子治療薬候補物質を確保しているのだろうか。

韓国バイオ協会が2020年6月に発行した「抗癌遺伝子治療薬最新動向」を見ると、現在臨床3相を進行中の薬物は計12種だ。米国が(6種)で最も多くの候補物質を保有する。中国(3種)、フィンランド(1種)、イタリア(1種)、マレーシア(1種)が続いた。

業界関係者は「現在の国別大学と企業が研究中の遺伝子治療薬候補物質まで集計された公式的記録はない」と話す。実際に15日、Parameterは市場調査機関であるGlobalData社の資料を利用し日本国内遺伝子治療薬関連の臨床件数が30種に達したと報道した。これには臨床3相(2件)、臨床2相(18件)、臨床1相(10件)が含まれた。日本が事前に知らせていたものよりも多くの遺伝子治療薬候補物質を保有しているという話だ。

一方、韓国では遺伝子技術を持つToolgen社が韓国国内の様々な企業と協力する方法で遺伝子治療薬開発に走っている。7月Toolgen社は、Genexine(095700)社とCAR-NK遺伝子治療薬を。1か月後にはmCureX Therapeutics社とmRNA(メッセンジャー・リボ核酸) 遺伝子治療薬を作ることで業務協約を締結した。

また、Helixmith(084990)社は17日、TAG-72を抗原とするCAR-T治療薬技術で日本の特許を取得した。TAG-72は大腸癌、卵巣癌、肺癌、膵臓癌等の多様な固形癌から発現される物質だ。ここに特異的に結合する遺伝子治療薬として様々な癌を同時に治すことのできる遺伝子治療薬を開発するという計算だ。業界関係者は「遺伝子ハサミ等の高度技術力を持つ韓国が、多様な遺伝子治療薬を完成することのできるよう努力せねばならない」と話す。